La terapia genética ha sido reconocida como un avance crucial en la medicina moderna, abriendo nuevas posibilidades para tratar enfermedades previamente incurables. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos las ha aprobado para varias condiciones, marcando una luz de esperanza en el mundo de la medicina. Estas terapias permiten modificar el ADN del paciente para corregir defectos genéticos que causan enfermedades graves.

The San Jorge Hospital, es el primer centro en Latinoamérica en ofrecer terapias génicas. El próximo 21 de noviembre de 2024, se llevará a cabo la primera terapia dirigida a la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad letal que afecta principalmente a los varones y provoca una progresiva debilidad y degeneración de los músculos. Según los datos clínicos, los pacientes que participen en este tratamiento ya no tendrán que morir a causa del diagnóstico.

Los requisitos incluyen: tener la enfermedad diagnosticada, no presentar ciertas mutaciones asociadas a la misma y contar con la aprobación del plan médico. El tratamiento, que puede iniciarse a partir de los 4 años de edad, podría ser ambulatorio luego de un periodo de observación de entre cuatro y seis horas. Sin embargo, los pacientes deben permanecer internados al menos un día para que el plan médico lo cubra.

“El compromiso de San Jorge es estar a la vanguardia en este campo. Conseguir la aprobación para ofrecer estas terapias fue un proceso complejo; el hospital lleva más de seis meses capacitándonos”, comentó el Dr. Santiago Cornier, jefe de genética del Hospital San Jorge.

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El genetista también relató el caso de una paciente con atrofia muscular espinal que recibió terapia genética en el hospital y quien le compartió un video participando en una carrera de 5K. Según su testimonio, si no hubiera recibido el tratamiento, estaría hoy en una cama con ventilador.

La terapia genética representa un avance sin precedentes en la medicina, ofreciendo la posibilidad de tratar la causa subyacente de una enfermedad, en lugar de solo sus síntomas. No obstante, este tipo de tratamiento no está exento de desafíos. Los costos de las terapias génicas son elevados, con precios millonarios por paciente.

Aunque los avances en la terapia genética son prometedores, existen riesgos asociados, como posibles efectos secundarios o reacciones inmunológicas adversas. Por ello, la supervisión continua y la investigación son esenciales para garantizar la seguridad y eficacia.

El anuncio de esta iniciativa se realizó durante una conferencia de prensa, donde se presentó al actor Jaime Mayol como nuevo inversionista y embajador del hospital, que está llevando a cabo una reestructuración administrativa tras su venta a principios de 2024.

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