El hombre, diagnosticado con leucemia, recibió un trasplante de médula ósea en 2015. Según un comunicado del hospital alemán, este tipo de trasplante es viable solo para pacientes que además de la infección por VIH, padecen ciertos tipos de cáncer de la sangre o de los ganglios linfáticos y para quienes este cáncer no puede ser controlado únicamente con radiación o quimioterapia. En este procedimiento, se transfieren células madre de un donante sano al paciente, reemplazando su sistema inmunológico, lo que combate tanto el cáncer como el VIH.

Avances médicos y la historia del paciente

El avance de este tratamiento se ha dado a conocer pocos días antes de la 25ª Conferencia Internacional sobre el SIDA que se celebrará en Múnich la próxima semana. El término «nuevo paciente de Berlín» hace referencia al primer «paciente de Berlín», Timothy Ray Brown, la primera persona que registró carga viral indetectable del VIH en 2008. Brown falleció de cáncer en 2020.

La presidenta de la Sociedad Internacional del SIDA, Sharon Lewin, ha señalado que los investigadores son cautelosos al utilizar la palabra «cura» debido a la incertidumbre sobre cuánto tiempo se necesita para considerar estos casos como curados. «Más de cinco años en remisión significan que el hombre estaría cerca de ser considerado curado», dijo Lewin en una conferencia de prensa.

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El paciente fue diagnosticado con VIH en 2009 y recibió un trasplante de médula ósea en 2015 para tratar una leucemia mieloide aguda. Un equipo especializado en hematología, oncología e inmunología tumoral del hospital berlinés determinó que, por el perfil de riesgo del paciente, era necesario un trasplante de células madre además de la quimioterapia. Desde finales de 2018, el hombre dejó de tomar medicamentos antirretrovirales y casi seis años después, parece estar libre tanto del VIH como del cáncer.

Un avance prometedor pero limitado

El Hospital Charité de Berlín ha detallado en un comunicado que las opciones de tratamiento para la infección por VIH han avanzado enormemente, permitiendo a los afectados llevar una vida en gran medida normal. Sin embargo, la infección por VIH no se considera curable en la mayoría de los casos. En situaciones extremadamente raras, un trasplante de células madre ha logrado eliminar el virus del VIH del cuerpo. La mayoría de los pacientes que han logrado una remisión duradera del VIH recibieron células madre de donantes con una rara mutación en el gen CCR5, lo que impide que el virus entre en las células del cuerpo.

En este nuevo caso, el paciente recibió células madre de un donante que solo tenía una copia del gen mutado, a diferencia de los anteriores que tenían ambas copias. Alrededor del 15% de las personas de origen europeo tienen una copia mutada del gen CCR5, en comparación con el uno por ciento que tiene ambas. Los investigadores esperan que este último éxito aumente el grupo de posibles donantes en el futuro y abra nuevas posibilidades para la terapia genética del VIH.

Perspectivas futuras

Sharon Lewin afirmó que este caso es «prometedor» para la búsqueda de una cura del VIH que funcione para todos los pacientes. «Esto sugiere que en realidad no es necesario eliminar cada fragmento de CCR5 para que la terapia genética funcione», explicó. El paciente de Ginebra, cuyo caso se anunció en la conferencia sobre el SIDA del año pasado, es otra excepción entre los siete casos de remisión. Este paciente recibió un trasplante de un donante sin ninguna mutación del CCR5, pero aun así logró una remisión a largo plazo. Este hecho demostró que la eficacia del procedimiento no se debía únicamente al gen CCR5.

Aún no está claro por qué el trasplante de células madre permitió eliminar el virus en el caso del segundo paciente de Berlín, mientras que en casos comparables el virus se multiplicó de nuevo. Los investigadores están considerando varios factores potenciales, como la velocidad con la que el nuevo sistema inmunológico reemplaza al anterior y las propiedades especiales del sistema inmunológico del donante, que podrían garantizar que incluso los niveles más bajos de actividad del VIH sean reconocidos y eliminados.

El avance en el tratamiento del VIH a través de trasplantes de células madre ofrece una nueva esperanza, aunque sigue siendo un método limitado a casos específicos y con muchos factores aún por investigar.

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La aprobación se ha basado en los resultados del estudio pivotal fase 3 QUAZAR AML-001. En el que el tratamiento con azacitidina comprimidos dio lugar a una mejora estadística y clínicamente significativa de la variable principal del estudio: la supervivencia global (SG), con una diferencia de casi 10 meses en comparación con placebo. 

El tratamiento con azacitidina comprimidos se mantuvo hasta que la enfermedad progresó o hasta toxicidad inaceptable. Se advierte y se ha de tener precaución en los riesgos que tiene Onureg de ser sustituido por otros productos con azacitidina, mielosupresión, aumento de la mortalidad temprana en pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) y toxicidad para el embrión y para el feto.

Debido a las considerables diferencias entre sus parámetros farmacocinéticos, no debe sustituirse por azacitidina intravenosa o subcutánea. Dicha sustitución puede causar una reacción adversa fatal. El 49% y el 22% de los pacientes que recibieron azacitidina comprimidos presentaron neutropenia y trombocitopenia de grados 3 o 4 nuevas o empeoramiento de las ya existentes, respectivamente. El 12% de los pacientes presentaron neutropenia febril. Se debe monitorizar el hemograma completo, la dosis según lo recomendado y prestar los cuidados de apoyo habituales si se produce una mielosupresión.

“El tratamiento continuo con Onureg mejoró la supervivencia global en adultos con AML que habían alcanzado la primera remisión completa en el estudio QUAZAR AML-001. En particular, tiene el potencial de hacerlo de manera cómoda, ya que se administra por vía oral una vez al día”, señaló Andrew Wei, MBBS, Ph.D., investigador principal del estudio QUAZAR AML-001.

“La aprobación de Onureg por parte de la FDA constituye la culminación de más de una década de investigación y de 13 ensayos preclínicos y clínicos. Agradecemos a los pacientes, a sus familiares y a sus cuidadores que han participado y han apoyado estos ensayos y que en última instancia son los que han hecho posible el logro conseguido hoy”. Así dijo Giovanni Caforio, presidente y consejero delegado de Bristol Myers Squibb. 

La FDA revisó la solicitud de autorización de comercialización de fármaco nuevo mediante el procedimiento de Revisión Prioritaria. Además, la Agencia Europea del Medicamento validó la solicitud de autorización de comercialización para esta indicación en mayo de 2020.

Resultados del ensayo fundamental QUAZAR AML-001

Los resultados demostraron que el tratamiento continuo con Onureg mejoró significativamente la SG en los pacientes con AML en remisión en comparación con placebo; estableciendo así a azacitidina comprimidos como una nueva opción de tratamiento continuo para los pacientes que no son candidatos a recibir en su totalidad un tratamiento intensivo curativo, como un TCMH.

Los resultados del ensayo QUAZAR AML-001 se presentaron por primera vez en el congreso anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) celebrado en diciembre de 2019.

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