Premio Nobel de Medicina reconoce a los investigadores por el descubrimiento del microARN

La Asamblea Nobel del Instituto Karolinska ha concedido el Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2024 a dos científicos cuyo trabajo ha cambiado la forma en que entendemos la vida a nivel molecular. Victor R. Ambros, de la University of Massachusetts Medical School, y Gary Bruce Ruvkun, de Harvard Medical School y el Massachusetts General Hospital, fueron reconocidos por su descubrimiento del microARN y su papel fundamental en la regulación de la actividad genética.

MicroARN, un mecanismo invisible que controla los genes

Todo comenzó con el estudio de un pequeño gusano llamado Caenorhabditis elegans (C. elegans). En un laboratorio a finales de los años 80, Ambros y Ruvkun investigaban cómo diferentes células en este nematodo podían desarrollarse de manera tan precisa, como si cada una supiera exactamente cuándo debía cumplir su función. Se toparon con algo inesperado: un nuevo tipo de ARN, tan pequeño que no parecía tener una función significativa, pero que resultó ser un maestro silencioso de la expresión génica.

Este ARN, conocido como microARN, no codificaba proteínas como la mayoría de sus primos, pero tenía un truco bajo la manga: era capaz de desactivar la producción de ciertas proteínas al unirse a su ARN mensajero correspondiente. De esta manera, funcionaba como un interruptor que podía encender o apagar la producción de proteínas cruciales para el desarrollo celular.

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Un descubrimiento que rompió esquemas

La idea de que algo tan pequeño pudiera tener un impacto tan grande fue inicialmente recibida con escepticismo. Los resultados de Ambros y Ruvkun, publicados en 1993, pasaron casi desapercibidos. En esa época, la comunidad científica pensaba que los factores de transcripción, unas proteínas que regulaban la transcripción del ADN a ARN, eran los verdaderos protagonistas del control genético. Sin embargo, la investigación de Ambros y Ruvkun demostró que la historia era más compleja.

La clave del descubrimiento estaba en dos genes del C. elegans llamados lin-4 y lin-14. Ambros identificó que lin-4 producía una diminuta molécula de ARN que actuaba como regulador del gen lin-14, pero no de la manera que se esperaba: en lugar de impedir que lin-14 se transcribiera a ARN mensajero, lo que hacía era bloquear su traducción a proteínas. Ruvkun, por su parte, confirmó que esta regulación ocurría después de que el ARNm ya estaba presente, lo que implicaba que la regulación ocurría a un nivel diferente del que se pensaba.

Del escepticismo al boom científico

El interés en los microARN explotó en el año 2000, cuando el equipo de Ruvkun identificó otro microARN llamado let-7, que no solo existía en C. elegans, sino en prácticamente todos los animales, incluidos los humanos. De pronto, quedó claro que los microARN no eran una curiosidad biológica exclusiva de los nematodos, sino una pieza fundamental en el control de los genes de todos los seres vivos. En pocos años, los científicos encontraron cientos de microARN diferentes, y hoy se sabe que hay más de 1,000 en el genoma humano, regulando funciones celulares de todo tipo.

Los microARN y la salud humana

Pero el impacto de los microARN va más allá de la biología básica. Resulta que también juegan un papel en la aparición de enfermedades como el cáncer, la diabetes y otras patologías. Si la producción de microARN se descontrola, las células pueden perder su capacidad de regular adecuadamente la producción de proteínas, lo que puede desencadenar el desarrollo de tumores u otros problemas graves.

La investigación ha mostrado que mutaciones en los genes que producen microARN pueden provocar enfermedades como la pérdida de audición congénita o problemas en el desarrollo de los ojos y el esqueleto. Asimismo, cuando las proteínas que ayudan a fabricar microARN dejan de funcionar bien, puede aparecer el síndrome DICER1, una rara condición genética que aumenta el riesgo de cáncer en diversos tejidos.

La revolución silenciosa que cambió la ciencia

El descubrimiento de los microARN nos muestra que, en la biología, a veces los actores más pequeños tienen un papel protagonista. Estas diminutas moléculas han estado controlando la expresión de genes desde hace cientos de millones de años, permitiendo que la vida evolucione hacia organismos cada vez más complejos.

Hoy, gracias a la labor de Victor Ambros y Gary Ruvkun, sabemos que la vida es mucho más que la simple traducción del ADN en proteínas. Detrás de los procesos que permiten que un embrión crezca o que el cuerpo humano responda a las enfermedades, hay un delicado equilibrio en el que los microARN juegan un papel crucial.

Este Premio Nobel no solo reconoce a dos científicos brillantes, sino que nos recuerda que la ciencia está llena de descubrimientos que, aunque pequeños al principio, terminan por cambiar nuestra visión del mundo.

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