Nueva terapia con células madre ofrece esperanza a pacientes con párkinson
Ensayo clínico en EE. UU. utiliza células madre autólogas para tratar el párkinson
En un avance médico que podría transformar el tratamiento del párkinson, un grupo de científicos en Estados Unidos ha comenzado un ensayo clínico pionero que utiliza células madre del propio paciente para regenerar las neuronas dañadas en el cerebro.
El estudio se llevó a cabo en el Brigham and Women’s Hospital, en colaboración con el Instituto de Investigación en Neuroregeneración (NRI) del Hospital McLean, y se enfoca en una técnica avanzada de terapia celular personalizada. Este procedimiento emplea células madre pluripotentes inducidas (iPSC), creadas a partir de muestras de sangre del paciente, que son reprogramadas para convertirse en neuronas dopaminérgicas, las principales afectadas en la enfermedad de Parkinson.
¿En qué consiste esta nueva terapia para el párkinson?
Tres pacientes recibieron inyecciones intracerebrales con estas células reprogramadas. El estudio, esta en su primera fase, incluyendo seis pacientes en total. El mismo tiene como objetivo principal evaluar la seguridad del tratamiento y sus efectos sobre los síntomas del párkinson.
El primer trasplante celular fue realizado el 9 de septiembre de 2024. Según el equipo médico, el uso de células madre autólogas eliminó la necesidad de medicamentos inmunosupresores, lo cual representa una ventaja significativa frente a terapias que utilizan células de donantes.
“Esta técnica podría abrir un nuevo paradigma en el tratamiento del párkinson y otras enfermedades neurodegenerativas”, señaló el Dr. Ole Isacson, cofundador del NRI y profesor en la Universidad de Harvard.
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¿Qué es el Párkinson y por qué se buscan nuevas terapias?
La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo progresivo que afecta el movimiento y funciones cognitivas. Se calcula que más de 10 millones de personas en el mundo viven con esta condición. A pesar de los tratamientos actuales, no existe una cura, y las terapias disponibles solo alivian los síntomas sin detener la progresión de la enfermedad.
Desde los años 80 se ha intentado reemplazar neuronas dañadas, incluso usando tejido fetal humano, pero estos enfoques enfrentaron dificultades éticas y limitaciones técnicas. Con los avances en células madre reprogramadas, ahora es posible generar neuronas específicas del paciente de forma segura, controlada y ética.
Terapia celular para el párkinson: un esfuerzo internacional
Este ensayo se suma a una tendencia global en el uso de terapias celulares para enfermedades neurológicas. En 2023, la FDA de EE. UU. autorizó otros dos ensayos clínicos que usan células madre autólogas para tratar el párkinson. Uno es liderado por el Dr. Kwang-Soo Kim y otro por la empresa Aspen Neuroscience.
Además, en ensayos anteriores con células madre embrionarias, pacientes tratados en EE. UU. y Canadá experimentaron una mejora de hasta el 50 % en sus síntomas. En Corea del Sur, un estudio reciente reportó una reducción de entre 25 % y 44 % luego de 12 meses de tratamiento. En China, la empresa iRegene Therapeutics desarrolla una terapia que también recibió luz verde de la FDA para ensayos en EE. UU.
Financiamiento del ensayo y próximos pasos
El ensayo clínico cuenta con el respaldo del Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidente Cerebrovascular (NINDS) de EE. UU., que financia el proyecto a través del programa CREATE Bio, enfocado en biotecnología y medicina regenerativa.
La investigación está liderada por la Dra. Penelope Hallett, junto a un equipo multidisciplinario del sistema de salud Mass General Brigham, reconocido por su excelencia clínica y científica. Tras completar esta primera fase, los investigadores esperan avanzar a una fase 2A, ampliando el número de pacientes para evaluar la efectividad clínica de la terapia.
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