Innovación en la medicina, Nature revela los ensayos clínicos más prometedores de 2023

Para el 2023, la ciencia tiene metas específicas para lograr avances significativos en la mejora de la salud de las personas. Como avance de lo que está por venir en este nuevo año, Nature ha consultado a 11 expertos líderes a nivel mundial sobre los principales ensayos clínicos en los que están trabajando. 

Enfermedad de Parkinson

Un ensayo clínico con exenatida, un fármaco aprobado para tratar la diabetes tipo 2, administrado una vez a la semana durante dos años, podría resultar en un posible tratamiento modificador de la enfermedad de Parkinson. El profesor de neurología Roger Albin, codirector de la Clínica de Trastornos del Movimiento en la Universidad de Michigan, declaró a Nature que un resultado positivo «realmente podría adoptarse en la práctica clínica de una manera muy realista».

Los investigadores ya demostraron que el fármaco se tolera bien y tiene efectos alentadores tanto en los aspectos de movimiento como en los no motores de la enfermedad. Además, un ensayo doble ciego controlado con placebo, en el que participaron 60 personas, indicó que la exenatida podría ser un fármaco neuroprotector que evita la muerte de las células nerviosas en la enfermedad de Parkinson. El siguiente paso es confirmar este efecto y comprobar si se puede reproducir en un entorno multicéntrico con un mayor número de participantes.

Cáncer de ovario, cuello uterino y próstata

En el cáncer de ovario, se ha aprobado el primer anticuerpo inmunoconjugado (ADC) contra esta enfermedad, Mirvetuximab soravtansine de ImmunoGen, después de los resultados alentadores de un ensayo de un solo brazo en pacientes resistentes al platino y tratados con bevacizumab. En cuanto al cáncer de cuello uterino, se está llevando a cabo un ensayo controlado aleatorio a gran escala para evaluar la detección primaria del VPH en una población fuertemente vacunada contra este patógeno.

Por otro lado, en el cáncer de próstata, el ensayo aleatorizado de detección temprana de cáncer de próstata clínicamente significativo, ProScreen, busca reducir los daños del cribado y mantener el beneficio de mortalidad mediante la prueba del marcador PSA. Aunque la evidencia sobre la efectividad de esta prueba es contradictoria, se espera que ProScreen logre reducir el sobrediagnóstico de la enfermedad.

Edición de genes

Las distrofias musculares de cinturas (LGMD) son un grupo de casi 30 enfermedades monogénicas diferentes que se caracterizan por la debilidad progresiva y la atrofia en los músculos de la cintura escapular y pélvica. El Grupo de Investigación en Miología y la Clínica Ambulatoria de Trastornos Musculares en el Centro de Investigación Clínica y Experimental de Berlín, liderado por Simone Spuler, está utilizando células madre musculares corregidas con la técnica CRISPR-Cas9 para reconstruir los músculos en el ensayo bASKet.

Además, las estrategias de edición de genes también tendrán un impacto en la enfermedad de células falciformes y la talasemia. Un ensayo multicéntrico de edición de genes para la enfermedad de células falciformes evaluará la seguridad y eficacia de las células madre y progenitoras hematopoyéticas humanas CD34+ autólogas (hHSPC) modificadas con CRISPR-Cas9 utilizando CTX001.

Células tumorales circulantes

Los grupos de células tumorales circulantes (CTC) son los principales impulsores de la metástasis, los cuales son agregados multicelulares de células tumorales que se desprenden del tumor original, circulan a través del torrente sanguíneo y luego causan metástasis. Una investigación liderada por el profesor asociado de oncología molecular en ETH Zurich, Nicola Aceto, ha descubierto que medicamentos como la digoxina tienen la capacidad de disociar estas células y desintegrar los grupos, lo que puede prevenir la metástasis en modelos preclínicos. Para probar este mecanismo, han iniciado un ensayo de fase 1 en el que examinan la sangre de pacientes con cáncer de mama metastásico avanzado y administran el medicamento a aquellos que presentan grupos de CTC durante un período de 3 semanas, mientras miden la abundancia y características de los grupos. Si el ensayo tiene éxito, se espera que se desarrollen moléculas mejoradas de disociación de grupos diseñadas específicamente para tratar el cáncer y capaces de lograr la disolución completa de los grupos de CTC.

Enfermedad de Alzheimer

Los resultados completos del estudio de fase 3 de Biogen y Eisai sobre lecanemab en el campo de la neurología ofrecen una nueva esperanza en la lucha contra el alzhéimer al reducir el ritmo de deterioro cognitivo en un 27 por ciento en pacientes. Se espera que Eisai presente solicitudes de aprobación en los EE. UU., Japón y Europa a fines de marzo de 2023. Este ensayo de fase 3 es considerado un cambio de juego por la mayoría de los expertos en el campo, según Allan Levey, profesor y presidente del Departamento de Neurología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Emory y director del Centro de Investigación de la Enfermedad de Alzheimer Goizueta de la Universidad de Emory.

Vacunación COVID-19 y VIH

En diciembre de 2021, Glenda Gray, la presidenta y directora ejecutiva del Consejo de Investigación Médica de Sudáfrica, inició un ensayo clínico multicéntrico de fase 3 llamado Ubuntu. El ensayo tiene como objetivo inscribir a casi 14.500 participantes en más de 50 clínicas de investigación ubicadas en ocho países del África subsahariana. El objetivo del ensayo es evaluar la eficacia de la vacuna mRNA-1273 (Moderna) contra la COVID-19 en adultos que han sido infectados con el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o que tienen otras comorbilidades que aumentan el riesgo de COVID-19 grave.

Dieta mediterránea en personas con sobrepeso y obesidad

Hasta ahora, no hay evidencia que demuestre que una dieta baja en calorías y actividad física para perder y mantener peso pueda reducir el riesgo de enfermedades cardiovasculares en personas con sobrepeso u obesidad. Sin embargo, un estudio español liderado por Jordi Salas Salvadó, Profesor Distinguido de Nutrición en la Universidad Rovira i Virgili, se propone probar la hipótesis de que un programa de intervención en el estilo de vida basado en la dieta mediterránea tradicional y enfocado en la pérdida de peso puede ser una estrategia a largo plazo sostenible para adultos con sobrepeso y obesidad. Además, se espera que los cambios en el estilo de vida logrados a través de este programa tengan un efecto beneficioso sobre la salud cardiovascular.

Tratamiento para la enfermedad del sueño

Según lo expresado por Olaf Valverde, el líder del proyecto clínico del equipo de Tripanosomiasis Africana Humana de la iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas a Nature, en 2023 se obtendrán los resultados completos de fexinidazol como tratamiento para la variante de la enfermedad del sueño causada por Trypanosoma brucei rhodesiense. La tripanosomiasis africana humana, también conocida como una enfermedad parasitaria desatendida transmitida por la picadura de la mosca tse tse, puede provocar graves trastornos neuropsiquiátricos.

Fuentes: Revista Nature y Gaceta Médica