FDA aprueba Onureg (BMS), terapia oral para leucemia mieloide aguda
Bristol Myers Squibb ha anunciado que la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. ha aprobado Onureg (azacitidina 300 mg comprimidos, CC-486) para el tratamiento continuo de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (AML); en aquellos que han alcanzado una primera remisión completa (RC) o RC con recuperación incompleta del recuento de células sanguíneas (RCi) tras recibir un tratamiento de inducción intensivo con quimioterapia; y que no son capaces de recibir en su totalidad un tratamiento intensivo curativo. La AML es una de las leucemias agudas más frecuentes en los adultos.
La aprobación se ha basado en los resultados del estudio pivotal fase 3 QUAZAR AML-001. En el que el tratamiento con azacitidina comprimidos dio lugar a una mejora estadística y clínicamente significativa de la variable principal del estudio: la supervivencia global (SG), con una diferencia de casi 10 meses en comparación con placebo.
El tratamiento con azacitidina comprimidos se mantuvo hasta que la enfermedad progresó o hasta toxicidad inaceptable. Se advierte y se ha de tener precaución en los riesgos que tiene Onureg de ser sustituido por otros productos con azacitidina, mielosupresión, aumento de la mortalidad temprana en pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) y toxicidad para el embrión y para el feto.
Debido a las considerables diferencias entre sus parámetros farmacocinéticos, no debe sustituirse por azacitidina intravenosa o subcutánea. Dicha sustitución puede causar una reacción adversa fatal. El 49% y el 22% de los pacientes que recibieron azacitidina comprimidos presentaron neutropenia y trombocitopenia de grados 3 o 4 nuevas o empeoramiento de las ya existentes, respectivamente. El 12% de los pacientes presentaron neutropenia febril. Se debe monitorizar el hemograma completo, la dosis según lo recomendado y prestar los cuidados de apoyo habituales si se produce una mielosupresión.
“El tratamiento continuo con Onureg mejoró la supervivencia global en adultos con AML que habían alcanzado la primera remisión completa en el estudio QUAZAR AML-001. En particular, tiene el potencial de hacerlo de manera cómoda, ya que se administra por vía oral una vez al día”, señaló Andrew Wei, MBBS, Ph.D., investigador principal del estudio QUAZAR AML-001.
“La aprobación de Onureg por parte de la FDA constituye la culminación de más de una década de investigación y de 13 ensayos preclínicos y clínicos. Agradecemos a los pacientes, a sus familiares y a sus cuidadores que han participado y han apoyado estos ensayos y que en última instancia son los que han hecho posible el logro conseguido hoy”. Así dijo Giovanni Caforio, presidente y consejero delegado de Bristol Myers Squibb.
La FDA revisó la solicitud de autorización de comercialización de fármaco nuevo mediante el procedimiento de Revisión Prioritaria. Además, la Agencia Europea del Medicamento validó la solicitud de autorización de comercialización para esta indicación en mayo de 2020.
Resultados del ensayo fundamental QUAZAR AML-001
Los resultados demostraron que el tratamiento continuo con Onureg mejoró significativamente la SG en los pacientes con AML en remisión en comparación con placebo; estableciendo así a azacitidina comprimidos como una nueva opción de tratamiento continuo para los pacientes que no son candidatos a recibir en su totalidad un tratamiento intensivo curativo, como un TCMH.
Los resultados del ensayo QUAZAR AML-001 se presentaron por primera vez en el congreso anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) celebrado en diciembre de 2019.
