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¿Qué son los microARN por los que Victor Ambros y Gary Ruvkun ganaron el Premio Nobel de Medicina?

El 7 de octubre de 2024, Victor Ambros y Gary Ruvkun fueron galardonados con el Premio Nobel de Medicina por su descubrimiento de los microARN, una clase de pequeñas moléculas de ARN que juegan un papel esencial en la regulación de los genes. Este hallazgo revolucionario, que surgió de estudios con el gusano nematodo Caenorhabditis elegans, reveló un mecanismo fundamental de control genético, que resultó ser crucial no solo en organismos simples, sino también en seres pluricelulares complejos, incluidos los humanos.

El descubrimiento y su importancia

Ambros y Ruvkun realizaron sus investigaciones en los años 90, descubriendo que estas diminutas moléculas, los microARN, eran responsables de regular la expresión de ciertos genes durante el desarrollo de C. elegans. Al principio, la comunidad científica creyó que este mecanismo era una peculiaridad de este gusano. Sin embargo, investigaciones posteriores demostraron que los microARN son un componente clave en la regulación genética de todas las formas de vida pluricelulares, incluidos los humanos. Hoy se sabe que el genoma humano codifica más de 1.000 microARN, moléculas esenciales para el desarrollo y la función de los distintos tejidos de nuestro cuerpo.

El trabajo de Ambros y Ruvkun ha sido fundamental para entender cómo, a partir de la misma información genética contenida en el ADN, nuestras células pueden desarrollar funciones tan diversas. Las células del cerebro, el corazón, el hígado o los ojos, a pesar de compartir el mismo ADN, se especializan y desempeñan tareas completamente diferentes gracias a la regulación génica, en la que los microARN juegan un papel crucial.

Lee más: Premio Nobel de Medicina reconoce a los investigadores por el descubrimiento del microARN

Mecanismo de los microARN

El proceso por el cual los microARN regulan la expresión génica es sofisticado. Para comprenderlo mejor, es útil recordar cómo funciona el ADN en nuestras células. El ADN contiene genes que son transcritos a ARN mensajero (ARNm), una especie de «instrucción» que se utiliza para fabricar proteínas en las células. Los microARN, sin embargo, interfieren en este proceso. Al unirse a los ARNm, impiden que estos se traduzcan en proteínas, bloqueando la expresión de ciertos genes.

Este mecanismo es fundamental para el correcto desarrollo y funcionamiento de los organismos. Sin los microARN, el control sobre la expresión génica sería insuficiente, y todas las células serían iguales, impidiendo la especialización celular necesaria para la vida compleja.

Impacto en la salud humana

Además de su importancia en el desarrollo y la biología básica, la investigación sobre los microARN ha tenido profundas implicaciones en la medicina. Se ha descubierto que la regulación anómala de los microARN está relacionada con diversas enfermedades, como el cáncer, la pérdida de audición congénita y trastornos óseos. Un ejemplo es el síndrome DICER1, una enfermedad genética que provoca cáncer en distintos tejidos debido a mutaciones en los microARN.

El descubrimiento de los microARN ha abierto nuevas vías para el desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades devastadoras, como la epilepsia, así como para el diseño de tratamientos personalizados basados en la manipulación de la expresión génica.

Un hallazgo que revolucionó la biología

El Comité Nobel ha reconocido el trabajo de Ambros y Ruvkun como un avance pionero que ha transformado nuestra comprensión de la biología celular. Su investigación no solo ha arrojado luz sobre los mecanismos genéticos que subyacen a la vida en la Tierra, sino que también ha allanado el camino para la investigación en terapias genéticas y tratamientos para enfermedades hasta ahora intratables.

Ambros y Ruvkun compartirán un premio de 11 millones de coronas suecas (aproximadamente un millón de dólares estadounidenses), en reconocimiento a su contribución a la ciencia y la medicina. Su descubrimiento de los microARN marca un hito en la biología molecular y demuestra cómo los avances en organismos simples pueden tener un impacto trascendental en la comprensión de la biología humana y la medicina moderna.

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